Дек
2019
Международная команда ученых и врачей из London’s Great Ormond Street Hospital и американской фармацевтической компании Zogenix обнаружила, что давно известный препарат для снижения веса является эффективным лекарством для лечения эпилепсии у детей с синдромом Драве.
Синдром Драве – это генетическое заболевание, связанное с мутацией пары генов и проявляющееся у младенцев женского пола в виде тяжелой миоклонической эпилепсии. Таким детям далеко не всегда помогают распространенные средства против эпилепсии. По оценкам врачей, в половине случаев для таких пациентов вообще нет лекарств.
Оказалось, что спасительным эффектом обладает фенфлурамин. Этот препарат применялся для похудения, но в 1997 году был снят с продажи, так как негативно влиял на работу клапанов сердца. А теперь выясняется, что в гораздо меньших дозах (а значит, не столь опасных для пациентов) он позволяет бороться с эпиприступами у детей с синдромом Драве.
В исследовании участвовали 119 пациентов в возрасте от 2 до 18 лет из США, Канады, Австралии и Западной Европы. До начала лечения дети переживали тяжелые эпилептические приступы практически ежедневно. Через 14 недель лечения у пациентов, получавших самую высокую дозу фенфлурамина, частота приступов сократилась на 75%: с 21 на протяжении 4-х недель до всего лишь 5. В группе, получавшей более низкую дозу препарата, частота приступов сократилась на 42%: с 18 до 13. Наконец, в группе плацебо, участники которой были уверены, что проходят лечение, а на самом деле получали таблетки-«пустышки», частота приступов снизилась на 19%: с 27 до 22.
Ученые уточняют, что для похудения препарат принимался в дозах, в 10 раз превышающих максимальные дозировки для детей, участвовавших в проекте по лечению эпилепсии при синдроме Драве. Обследования показали, что на сердце детей фенфлурамин не оказал видимого влияния. Частым побочным эффектом (20-38% детей) стала потеря аппетита и похудение. Среди других побочных эффектов – ощущение усталости и диарея. Но в целом, по мнению врачей, препарат переносится хорошо и дает значимый эффект.
